来自肯塔基大学斯坦利和凯伦·皮格曼工程学院的研究小组“ARENEX”是美国国立卫生研究院(NIH)靶向基因组编辑器递送(Targeted)挑战赛第一阶段比赛的获胜者。
团队成员来自F. Joseph Halcomb III医学博士，生物医学工程系，包括:盛彤，生物医学工程副教授;杨晓月，博士后;以及研究生易忠超。
该团队的工作重点是基于簇状规则间隔短回文重复序列(CRISPR)的基因编辑技术在治疗镰状细胞病和囊性纤维化等具有挑战性的遗传疾病方面的潜力。
尽管前景光明，但由于CRISPR系统的脱靶活动，体内治疗性基因编辑遇到了重大障碍。为了应对这一挑战，美国国立卫生研究院(NIH)发起了一项600万美元的倡议，旨在开发针对体内体细胞的基因组编辑的靶向传递系统。
这一倡议包括两个具体目标领域:
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创建可编程的传递系统，能够将基因组编辑机器传递到特定的组织或细胞类型。
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开发具有穿越血脑屏障(BBB)能力的高效非病毒传递系统，并将基因组编辑机制传递给中枢神经系统(CNS)中相当大比例的临床相关细胞类型。
Tong和英国团队提出了一种创新的方法来开发人工工程的外泌体，这些外泌体被功能化以穿过血脑屏障，从而在神经元中实现有效的基因编辑。这种方法补充了美国国立卫生研究院资助的Tong实验室正在进行的体内基因编辑工作。
Tong说，这项工作的影响是深远的，他解释了治疗影响大脑的疾病的潜力。
他说:“我们的项目旨在开发一种创新的基因编辑平台，可以穿过血脑屏障，修改脑组织中的特定DNA序列。”“它具有广泛的治疗应用潜力，包括通过修改相关基因来治疗许多其他顽固性脑相关疾病，如阿尔茨海默氏症和帕金森症。”
今年早些时候，NIH向公众宣布了第一阶段比赛的获胜者。在这个由三部分组成的挑战的第一阶段，54个独立的研究小组、大学、公司和实验室提交了提案，概述了他们的解决方案，以及他们打算如何满足两个目标领域之一的要求。Tong的ARENEX团队被宣布为目标区域2的获胜者，获得75,000美元的奖金，并且是该领域唯一一个颁发给公立大学的获胜解决方案。英国队与耶鲁大学(Yale)、康奈尔大学(Cornell)和哥伦比亚大学(Columbia)一起获奖。
ARENEX团队和其他第一阶段的获奖者被邀请进入第二阶段，进一步推进他们的研究，并提供实验测试、演示交付和编辑性能的数据。他们还将描述他们的方法、技术以及他们的解决方案如何满足NIH的目标挑战标准。第二阶段的获胜者每人将获得25万美元的奖金，并有资格参加第三阶段的比赛，在第三阶段，他们将分享最终数据，独立测试和验证。
英国团队期待着比赛的第二阶段，计划于2025年4月宣布获胜者。
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